Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常症患者的和安全性

Guadecitabine是二代低酪氨酸本品，其活性化学物质地西他埠头的体内掩盖时间较静注地西他埠头的长。病人胰脏骨髓精神状态囊肿并不才可要非常适当的低酪氨酸本品。研究者人员开展一2期的随机化、特殊性研究者，招募提出申请18岁的各风险内涵的胰脏骨髓精神状态囊肿或慢性炎病帕金森氏病病患者，要求受试病患者既往未转用过低酪氨酸本品病人或低酪氨酸本品病人后复发/难治性。将病患者按1：1随机深夜60mg/m2或90mg/m2三组，28天一疗程，以前5天服药。主要评估衡量是整体纾缓率。2012年7月9日-2014年4月7日，共有招募了105位病患者，其中55位（52%）深夜60mg/m2(28例为首次病人和27例为低酪氨酸本品病人后复发或难治性疟疾)，50位(48%)深夜90mg/m2(23例和27例)。有3例(3%）未接受研究者病人，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量三组得到整体纾缓的病患者分之一无显著差异(60 mg/m2三组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2三组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病人的病患者则有25位(51%，95% CI 36-66)、53位复发或难治性病患者则有23位(43%，30-58)病患者得到了整体纾缓。两三组最少见的3级及以上的不良暴力事件有血小板减少病(60mg/m2三组 22/53[41%]、90mg/m2三组 28/49[57%])、中性炎病减少(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、间歇性性中性炎病减少(17[32%]、21[43%])和心脏病(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患者死于不良暴力事件(60mg/m2三组 4例、90mg/m2三组 3位；1位为首次病人、6位为复发性/难治性)。2例死亡被认为与病人有关(两三组各一例)。Guadecitabine用于中/高危胰脏骨髓精神状态囊肿病患者的耐受性尚可。对目以前的低酪氨酸本品病人不敏感的病患者或可转用Guadecitabine病人，60mg/m2，连续服药5天。原始说是：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系贝尔医学（MedSci）原创编译，转载才可授权！